健保給付CAR-T恐致壟斷？ 石崇良盼：速通過再生醫療法

衛福部健保署去年11月起給付國外要價破千萬台幣的CAR-T細胞治療，首例病人今天在花蓮慈濟醫院接受治療。專家表示，健保給付對病友而言是一大福音，但卻會讓本土生技業者受限醫療倫理收不到臨床試驗個案，市場缺乏競爭，也會導致健保給付價居高不下。健保署則指出，期待立院新會期儘速通過再生醫療法案，未來業者循該法申請給付，對健保財務、病友用藥可近性、產業發展均有助益。

「台灣CAR-T並不是做得不好。」花蓮慈院基因暨幹細胞研製中心主任孫立易表示，健保給付對病人來說，是一項利多，對於本土生技產業而言，卻出現臨床試驗收不到案的困境，因已有健保給付的國際藥廠藥物上市，若要求病人接受雙盲的臨床試驗，恐有醫學倫理疑慮，醫師以病人為中心考量，也僅能安排患者接受既有治療。

孫立易指出，近期花蓮慈院與一家本土生技廠商合作，欲申請CAR-T恩慈療法，治療2位超過25歲，不在健保給付藥物適應症內的急性淋巴性白血病（ALL）患者，仍在申請倫理審查時遭遇質疑，有委員要求，美國有合適藥物上市，應先安排病人至美國接受治療。

孫立易說，病人至美國治療花費恐超過1300萬，經濟負擔非常人能承受，但倫理委員會委員多以安全為首要考量，但根據文獻統計，ALL患者2次移植失敗後，第3次移植的存活率僅剩2%，且台灣並無存活案例，恩慈治療存活率可達4成，若因核准速度慢，病人因此往生，令人惋惜。

「日本的做法是認為病人有追求療效為確的療法的權利。」孫立易說，台灣政府觀念是為受試者健康、安全把關，日本則開放「自由診療」，若細胞治療安全度足夠，病人也有「嘗試看看」的權利。另外，因國際藥廠授權日本一間本土業者完成CAR-T第3期臨床試驗，另外5家業者也循同樣管道進入該國市場，目前病友已有6個廠牌可選，反觀台灣僅有健保給付的一家廠商。

健保署長石崇良表示，若藥廠已完成第2期臨床試驗，可以依法申請食藥署藥品查驗登記，並可循1日上路的平行審查機制，加速納保時間；若CAR-T與目前納保的國際廠商適應症不同，仍可以進行臨床試驗、進行恩慈治療。

石崇良表示，最理想的方式仍是希望立法院委員能在新的會期通過「再生醫療雙法」，日後國內生技廠循該法規定申請核准，就有機會納入健保給付，在國內製造的CAR-T價格較低，不僅能讓病友受惠，也能節省健保資源，對業界也是鼓勵，形成三贏局面。

另外，本次健保給付後，因健保議價能力強，給付價格是全球新低，不少國際病人連帶受惠，申請至台灣治療。一名來自越南的13歲女病童，將於下周飛抵花蓮慈濟，自費接受CAR-T治療。不過，對於本土生技廠而言，卻因健保已給付國際藥廠藥物，臨床試驗面臨收案困難。

花蓮慈院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠說，該病人罹患B細胞血癌，經骨髓移植後仍復發，已無有效化療藥物可用，因越南並無可處理CAR-T治療的人體細胞組織優良操作規範（GTP）實驗室，故來台治療，將由花蓮慈院抽取患者T細胞後，送至藥廠在瑞士的實驗室進行改造。