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弱勢癌WM華氏巨球蛋白血症 新標靶藥納保給付

本文共1613字

經濟日報 劉美恩

華氏巨球蛋白血症 (Waldenström's Macroglobulinemia,簡稱 WM) 是淋巴瘤中極少見的一種惡性分型。由於罹病者人數稀少且治療選擇相當有限,形容WM為弱勢癌也不為過。直到今年12月,新一代口服標靶藥物BTK抑制劑 (BTKi) 正式納入健保給付,才終於讓WM患者和家屬看到了希望!在台灣,WM每年新發病例不足 50人,盛行率僅約百萬分之四,比一個人一輩子被閃電擊中的機率還低百倍以上,高風險族群5年存活率僅有36%。臨床案例少,再加上初期症狀捉摸不定,患者在求診過程中有如身陷迷宮,輾轉於不同科別之間卻又找不出病因,還容易發生漏診、誤診,錯過對症下藥的時機,身心承受極大壓力。

WM華氏巨球蛋白血症新標靶藥物獲健保給付,左起社團法人台灣全癌症病友連線理事長吳...
WM華氏巨球蛋白血症新標靶藥物獲健保給付,左起社團法人台灣全癌症病友連線理事長吳卉汝、中華民國血液病學會黃泰中秘書長、秀傳醫療體系彰化院區癌症醫院張正雄院長。中華民國血液病學會/提供

高齡患者多,治療困難度高:WM應格外注重用藥安全性

化學免疫療法是華氏巨球蛋白血症 (WM) 的一線治療,但效果有限且伴隨較高毒性,可能導致患者的血球減少和免疫力降低,進而引發感染和帶狀疱疹發作等副作用。秀傳醫療體系彰化院區癌症醫院張正雄院長指出,年滿 65 歲以上且有生化指標異常的患者被視為高風險,其病情惡化速度更快於一般 WM 患者。加上年長者多患有心血管等共病症,治療策略不僅應積極處置,更要注重用藥安全性。回顧過去經驗張正雄院長曾遇過一些年長患者因化療而併發肺部感染,差一點就發生不敵病情而離世的憾事,使他更加強烈呼籲專業醫師在制定WM治療策略時,應全面考慮高風險族群的病情發展速度及共病狀況,還有可能無法忍受化療。

新一代口服標靶藥物 BTK抑制劑獲健保給付,可望翻轉患者命運

中華民國血液病學會黃泰中秘書長指出,儘管過去數十年來癌症醫學取得顯著進展,然而一些少見癌症 (如WM) 因患者人數過小而面臨難以取得臨床試驗進展、容易漏診或誤診、缺乏專用藥物等挑戰,實屬弱勢中的極弱勢。WM患者許多是 65歲以上的老年人,他們身體多衰弱,於社會參與和經濟活動也相對弱勢,導致過去許多病友的治療權益被忽視,較難接受積極治療。中華民國血液病學會長期致力於醫護人員的教育與經驗交流,並協助新藥通過給付,以減輕病友與家屬的負擔。過去十年WM患者的整體存活率不到百分之五十,相信隨著新一代治療納入健保體系,為病人提供更多元化的治療策略,將有望翻轉這些弱勢癌患者的命運。

患者代表陳女士十分感慨,回溯 30多年前的初次確診,她經歷了多個階段的治療,也曾因經濟負擔讓她放棄治療,一身的病痛與被宣判絕症的絕望,讓她從未想過竟能健康迎接70歲生日。她由衷感謝社會各界和健保署的努力,提高 WM患者對新藥的可負擔性,給患者提供了更多的治療選擇。

專家呼籲:針對 WM不明原因出血等多重警示,應立即就診、積極診斷

黃泰中秘書長指出,根據國健署最新發布的2021年全國癌症登記報告,惡性淋巴瘤的發病率相較十年前已成長了 1.4倍,達到 4,261人/年,而非何杰金淋巴瘤 (NHL) 更躍升至男女十大癌排行症的第十名。淋巴瘤與其他固態腫瘤不同,是由全身性的淋巴球癌化生成。此一特性使得患者初期可能在全身不同位置發現病變,增加了早期診斷的難度。他呼籲,當民眾出現發燒、夜間盜汗、不明原因體重減輕、疲勞、淋巴結腫大、皮膚搔癢等淋巴瘤常見症狀,持續約二至三周時,應盡快至血液腫瘤科就診。

社團法人台灣全癌症病友連線理事長吳卉汝對新型標靶藥物納入健保給付感到振奮。她表示,111年各類癌症健保前10大醫療支出統計顯示,非何杰金氏淋巴瘤 (NHL) 人均醫療費用佔十大癌症中第四位,藥費更是超過癌症死因之首肺癌。令人欣慰的是,在健保署及社會各界的協力下,新一代 BTKi的申請至給付生效僅花費 519天 (短於抗癌藥平均生效天數 726天),這表示 WM患者的需求得到更廣泛的重視。期盼未來健保政策更加深入支持弱勢癌,提供更多先進治療機會,同時減輕患者及家屬的經濟負擔。這不僅是對罕見癌友的深刻照顧,也是對醫療平等及生命權的堅守,體現了社會共同追求健康公平的承諾。

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