國邑*L608治療硬皮症獲 FDA 孤兒藥資格 攻十億美元市場

國邑*（6875）今（18）日公告，開發中新藥L608獲美國食品藥物管理局（FDA）授予治療系統性硬化症（Systemic Sclerosis,SSc）孤兒藥的資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。

國邑*總經理甘霈表示，L608正在澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案，本次取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原本的肺動脈高壓（PAH）外，公司已鎖定與系統性硬化症相關的雷諾現象和指端潰瘍（SSc-RP/DU）疾病，將在L608完成一期臨床後，向美國 FDA 及歐盟 EMA 等法規單位進行諮詢，爭取開展全球二/三期臨床試驗。

系統性硬化症（SSc）又稱硬皮症，是一種罕見的慢性自體免疫疾病，主要病徵為皮膚、內臟器官及血管組織纖維化。硬皮症患者症狀會隨著疾病的發展而多樣化。最初以全身皮膚變硬與增厚為主，並常見在手指和腳趾等身體末梢，最顯著的表現是手腳血液循環異常。此外，硬皮症也可能影響全身內臟器官，包括心臟、肺部和消化道等，高達五成硬皮症病友的肺臟會受到侵犯，形成間質性肺病及肺動脈高壓。發病年齡大多是30-50歲，女性發病率為男性之3-4倍。

其中有95%硬皮症患者，會出現雷諾現象（Raynaud Phenomenon, RP），即患者手腳受寒冷氣溫或憂慮情緒影響，導致微血管異常收縮，初期手指或腳趾沒有血色而變白、發紺及變紅，隨病情進展，手腳尖演變凹陷疤痕，更有50%硬皮症患者，病情嚴重到指端潰瘍（Digital Ulcer, DU）、甚至壞疽及組織喪失，即所謂自體截肢現象，嚴重影響患者的心理以及生活品質。

甘霈指出，SSc-RP/DU 目前在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有 Ilomedine 藥物核准上市，但其治療方式必須讓病患連續5天住院且每日持續5-6小時的靜脈輸注，才能維持約9週療效，這對病患與醫院都是相當大的負擔。

國邑*的L608則是採取吸入給藥方式並可讓病患自行居家治療，且每日只需給藥兩次，就能夠維持病患的日常生活，明顯提高治療的方便性與順從性。而本次取得美國 FDA 授予孤兒藥資格認定，未來將可獲得美國 FDA 給予更多行政協助、加速審查以及新藥上市後7年的市場獨佔權利等優惠措施。

國邑*表示，將在L608完成一期臨床後，向美國 FDA 及歐盟 EMA 等法規單位進行諮詢，進一步規劃治療 SSc-RP/DU的二/三期臨床試驗，憑藉孤兒藥激勵法規的優勢可望加速新藥及早上市。根據 Sheer Analytics and Insights 的研究資料，2020年全球系統性硬皮症藥物市場規模為18億美元，預估2031年可達43億美元，年複合成長率超過8%。