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藥華藥宣布，大陸近日將真性紅血球增多症（Polycythaemia Vera, PV）、原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）正式納入罕見疾病目錄，預計有助於藥華藥推展旗下新藥Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg，即P1101）大陸市場。
大陸國家衛生健康委員會（簡稱衛健委）近日公布「第二批罕見疾病目錄通知」，納入罕見疾病目錄將執行優先審評政策，並有利於未來在大陸醫療保險的價格談判、門診用藥推廣等；衛健委亦會重點關注罕見疾病診療指南和治療標準的修訂。
藥華藥旗下新藥Ropeg正在申請大陸藥證的真性紅血球增多症（PV）、以及正在發展的原發性骨髓纖維化（PMF）等適應症，均納入此批罕見疾病名單之中，預計有助於未來Ropeg於大陸發展 PMF 等新適應症的加快審核；對於目前已進入藥證審核階段的PV適應症之獲益，藥華藥大陸團隊也將和藥監局藥品審評中心（CDE）溝通後確定。因大陸目前尚未有藥物正式獲准用於治療PV，Ropeg預計是第一個獲大陸主管機關核准用於治療PV的藥物。
因罕見疾病的病人數較少，罕病用藥也被稱為孤兒藥（Orphan Drug）。比起常見疾病用藥，孤兒藥常因病因與成因不明，不僅在研發上容易遇到瓶頸，可以進行臨床試驗的患者也較少，投入研究不一定能成功。為了鼓勵藥廠開發孤兒藥，許多國家給予孤兒藥優惠。孤兒藥的標準依各國規定不盡相同，如美國FDA規定，每年發病病患人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定。若產品獲取孤兒藥資格，大多可享有快速通關的審查資格，未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。
大陸的罕見疾病目錄政策為加強大陸在罕見病的管理、提高罕見病診療水準、和維護罕見病患者健康權益方面提供依據，對於大陸未來在罕見病診療保障事業的推動、促進藥物近用、健全並保障罕病患者從診斷至治療的醫療，具有重要指導意義。
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