重大突破！長聖異體 CAR-T 細胞獲美 FDA 核准一／二期臨床

長聖（6712）今(21)日宣布細胞治療重大突破，美國食品藥物管理局 (FDA) 近日正式核准長聖的新藥CAR001(CAR-T)進行Phase I/IIa臨床試驗，成為全球極少數以異體CAR-T細胞治療實體腫瘤的臨床試驗案例，長聖表示，CAR-T被公認為治療癌症最有效的細胞產品，未來長聖將有機會搶進全球百億美元細胞治療商機。

長聖表示，目前國際上已上市的CAR-T細胞產品共有七項，全數是以自體細胞來對抗血液腫瘤，這些細胞療法存在兩大缺點，一是適應症尚未廣泛應用於實體腫瘤治療，但是人類的癌症約80%癌症屬於實體腫瘤；此外，這些已上市的CAR-T細胞產品必須使用自體細胞進行改造，製備過程耗時約1至2個月、品質不穩定且單一療程就要價40萬美元（約台幣1,200萬）。

儘管如此，目前全球最暢銷的自體CAR-T產品YESCARTA，2022年銷售額仍達11.6億美元，當年度全球CAR-T市場規模為186.1億美元，估計到2030年將可達937.8億美元，年複合成長率22.4%。

長聖表示，該公司與中國醫藥大學附設醫院院長周德陽研究團隊合作，經過多年研究發展的CAR001產品，是全世界第四例以Gamma Delta-T細胞為載體，發展出來治療實體腫瘤的異體CAR-T細胞療法，若是以HLA-G為靶點更是全球首例。

長聖說明，CAR001是利用人工智慧（AI）篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原G(HLA-G)靶點，並使用mRNA改造的「異體非病毒基因編輯多靶向奈米抗體-CAR.BiTE-γδT免疫細胞」突破性CAR-T技術，在臨床前動物實驗超過九成實體腫瘤被消滅，相關研究成果已多次獲國際頂尖期刊之刊登，包括2021年刊登於Journal for ImmunoTherapy of Cancer (JITC，IF 13.751)、與2023 年刊登於Advanced Science (IF17.521)。

長聖總經理黃文良指出，在申請美國臨床試驗的30天過程中，遇到了一些挑戰，但研究團隊共同努力與合作，在FDA的要求下，必須在48小時內提供回覆，這是一個相當緊湊的時程，但公司成功在30天內通過將新藥推進了Phase I/IIa臨床試驗階段。目前全球已有多家藥廠正與長聖洽談CAR001授權。

長聖董事長劉銖淇表示，此次獲FDA的核准深感光榮，FDA對於來自台灣新藥歷史性核准，強調了公司對推動再生醫療領域的承諾，CAR001將會改變全球癌症患者之治療充滿信心，並且做到讓世界因長聖CAR001而看見台灣。

長聖表示，這是首例核准進入人體臨床試驗的異體HLA-G-CAR-BiTE細胞療法，開啟癌症治療於晚期及難治性實體腫瘤（包括大腸直腸癌、乳癌、肺癌和腦癌）的劃時代新療法。CAR001具有現貨供應的優勢，為患者提供方便而有效的治療選擇，並能針對實體腫瘤治療。

有別於其他生技公司，長聖不僅致力於科學研究，同時具備全面的生產能力，這包括從健康捐贈者細胞採集、電轉染、改造到大規模生產的完整過程，這種一站式的開發與生產能力使公司能夠符合法規單位管控CAR001產品的品質，提高產能。此次不僅獲得美國FDA主管機關認可，還成為全球第四個開發治療實體腫瘤的異體CAR-γδT療法之一業者。