藥華藥 Ropeg 快速遞增劑量臨床達標 中國藥證審查順利

藥華藥（6446）昨（20）日公布新藥 Ropeginterferon alfa-2b（Ropeg）最新臨床研究結果，Ropeg 快速遞增劑量方案用於真性紅血球增多症（PV）病患的臨床數據不僅達高標，且隨著接受 Ropeg 治療的時間越長，患者達到完全血液學反應（Complete hematological response, CHR）的比例─即患者血球數值恢復正常的比例，也逐漸提高。

此外，Ropeg 於2021年在中國啟動PV二期創新銜接性臨床試驗，在49位中國PV患者中評估 Ropeg 的快速遞增劑量方案（即250-350-500μg）的有效性、安全性和耐受性。本案療程共52周，並以第24周的 CHR 率為主要療效指標。中國藥監局與藥華藥中國團隊討論後，有鑑於 Ropeg 在此前多項臨床試驗優越的結果，試驗開始前即同意以本項試驗成功的六個月試驗結果即可遞交 Ropeg 的PV藥證申請，進行滾動式的藥證審查。

在療效方面，49位受試者中，有35位在第52周達到 CHR。以治療意向分析（intention-to-treat analysis, ITT analysis）的人數計算，CHR 達成率為71.43%（35/49），已達到主要評估指標並達成統計上顯著意義，且高於PROUD-PV 第三期臨床試驗研究第52 周的43.1%。在第12、24、36周的 CHR 達成率分別為44.90% （22/49）、 61.22%（30/49）及69.39%（34/49）。顯示PV病患隨著接受 Ropeg 治療的時間越長，血球數值恢復正常的比例也逐漸提高。

安全性方面，患者於治療期間出現與試驗藥物有關的不良事件（treatment-emergent adverse event, TEAE），僅10位為與藥物相關的3級 TEAE，其餘均為1-2級。綜上，表明Ropeg安全性及耐受性良好。

藥華藥進一步說明，本項試驗在第24週的數據就顯示 CHR 率已達到51.8%，遠高於 PROUD-PV 第三期臨床試驗研究第52周（全年）的43.1%；相關臨床數據已於2022年底的美國血液學年會（ASH） 正式發表，引起了廣泛的關注及討論。

另一方面，快速遞增劑量方案係以更高的起始劑量施打 Ropeg，且更快施打到目標劑量。臨床研究結果表明，Ropeg 的快速遞增劑量方案非常有效且耐受，更於今年6月登上國際知名癌症醫學期刊《Experimental Hematology & Oncology》，顯受高度重視。

藥華藥已於2022年12月30日向中國國家藥監局提出 Ropeg 的藥品上市許可證申請，適應症為羥基脲（HU）耐藥或不耐受的真性紅血球增多症，藥證審查順利進行中。藥華藥表示，Ropeg 也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用 Ropeg 治療，期許盡快讓更多患者受惠。