泰宗子公司台基核聯手臺大 進軍肝靶向核酸新藥開發

泰宗（4169）子公司台灣基因核酸新藥公司昨（16）日宣布，與臺灣大學簽署產學合作協議，共同展開以肝臟為標靶的核酸藥物研究計畫，並邀請臺大醫學院臨床醫學研究所教授、中研院院士陳培哲擔任計畫主持人，期望盡早完成相關先導候選藥物（lead candidate）之專利及優化與開發，後續提交臨床試驗申請（IND）。

昨日的簽約儀式在臺灣大學副校長廖婉君與泰宗生技董事長徐煥清見證下，由台基核董事長王雅俊與陳培哲院士代表完成簽約。

徐煥清表示，自2013年以來，泰宗與臺大肝病研究團隊在陳定信院士及陳培哲院士主持下，結合國內投入於肝臟疾病新藥開發的生技公司，成立「台灣肝病醫藥科技聯盟」，鑽研於肝病的新治療；新藥開發是泰宗自成立以來始終堅持的營運主軸，有鑑核酸藥物被視為次世代主流療法之一，特別成立子公司台基核，讓團隊能更集中資源並專注於核酸藥物的開發。而陳培哲院士不僅是國內肝病領域研究權威，更是國內投入以肝臟導向核酸藥物研究的先行者。陳培哲與泰宗在肝癌復發檢測平台上有長期合作關係，很高興本次能透過產學合作方式再次攜手跨足核酸藥物領域，希望找出相關致病蛋白質基因片段並進行調控與核酸藥物設計，進而達到授權或最終產品商化為目標。

陳培哲表示，核酸不僅是所有生命遺傳訊息的載體，更可以發揮重要的調控作用。核酸藥物能直接作用在脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA），從疾病源頭進行干預，調控基因或蛋白質的表現，針對目標設計高度或專一互補的核酸序列，達到「治標治本」的治療效果。目前在治療代謝性疾病、遺傳疾病與癌症等，核酸藥物挾高治癒力、低毒性、特異性強及長效的治療等優勢，展現巨大的發展潛力，但如何將核酸藥物傳遞至靶向細胞或特定組織是一大關鍵挑戰。

陳培哲進一步表示，肝臟是負責轉化與重製人體所需蛋白質的大本營，包括血液中的血清蛋白及各種酵素等，而肝細胞表面有許多受體可和藥物結合，是人體最有效及安全傳送核酸藥物的器官。

本次合作將鎖定開發以肝臟為導向的核酸藥物，初期藉由研究siRNA（小干擾核醣核酸）、DNA、mRNA等經脂質奈米載體（LNP）進入肝細胞後的作用，針對全身性疾病（肥胖、高血脂等）、及肝臟/肝癌與膽道疾道、B型肝炎等三大領域，希望找出抑制肝臟產生過多致病蛋白質、或是彌補肝臟無法製造足量功能性蛋白質因而致病的目標核酸，並進行優化與修飾，以及臨床前藥物開發確認與設計等，而後接續提交相關的臨床試驗申請。

王雅俊指出，2022年底美國FDA核准一款治療B型（缺少第9因子）血友病的核酸新藥Hemgenix上市，只需一次性治療就可以讓病患免於終身輸血之苦，達到完全根治，而該款新藥的訂價一劑高達350萬美元（新台幣逾1億元），堪稱目前全球最昂貴的藥物。Hemgenix藥物的作用原理就是將一種可以產生凝血因子的基因輸送到肝臟，並在肝臟中重新製造第9因子蛋白質，替補原本缺陷的基因功能。

王雅俊表示，肝臟不僅是人體製造蛋白質最主要的基地，其製造出的蛋白質更會參與身體許多器官的運作，例如腎臟、心臟、免疫系統、代謝功能等，因此針對肝臟某些重要的RNA或DNA開發藥物，解決基因缺陷的問題達到長效治療（或治癒），不僅將顛覆現行的治療方式，對於尚無藥可治的肝以外疾病都可望帶來新的治療契機。

全球核酸藥物的發展已有數十年歷史，其間歷經不少波折，迄今獲准上市的核酸藥物及疫苗僅十餘款，直到新冠肺炎疫情加速mRNA技術的應用落地，為全球防疫成功提供最重要且關鍵的武器，才讓世人見證核酸藥物的巨大潛力，引領核酸藥物的發展進入新里程碑，被視為是次世代的新興療法，吸引全球資金積極投入開發，大型國際藥廠如諾和諾德、羅氏、禮來、阿斯捷利康等，不惜斥巨資藉由收購小型藥廠跨入核酸藥物領域，未來整體市場預料將進一步擴大。

台灣在核酸藥物的開發雖為後進國，但台基核聯手臺大，憑藉在肝臟給藥領域的選題、開發設計及傳輸技術的經驗優勢，有機會急起直追，在台基核會長期投入資源的情況下爭取市場商機。