永笙臍帶血細胞治療應用 登全球頂尖《細胞》期刊

永笙-KY公司今（24）日宣布，該公司參與全球第一位女性愛滋病患者為治療急性骨髓性白血病(AML)，接受了單倍體周邊血+臍帶血(haplo-cord)細胞治療後完全痊癒愛滋病與白血病臨床案例，成果發表於國際最頂尖期刊《細胞》（Cell）。

永笙-KY表示，今年初在美國舉辦的反轉錄病毒和伺機性感染研討會(Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections)，國際愛滋病臨床試驗合作組織IMPAACT的P1107研究團隊發表了最新研究結果：全球第一位女性愛滋病患者為治療急性骨髓性白血病(AML)，接受了單倍體周邊血+臍帶血(haplo-cord)細胞治療後完全痊癒，該臨床研究案共同發起人為永笙前醫務長Lawrence Petz博士。

永笙-KY自2013年起，做為P1107研究團隊的重要夥伴，提供永笙註冊表 (StemCyte Registry) 內「可隨時取用」的臍帶血細胞，協助臨床治療使用。IMPAACT P1107研究團隊是由美國國家衛生研究院 (NIH) 發起，與永笙、國際血液和骨髓移植研究中心 (Center for International Blood and Marrow Transplant Research) 及愛滋病臨床試驗委員會 (AIDS Clinical Trials Group)合作，針對美國的愛滋病患者在使用有CCR5突變基因的臍帶血細胞治療癌症或其他疾病之結果進行觀察研究。

永笙-KY表示，過去已有兩個移植細胞治癒男性愛滋病/白血病的案例。第三例也就是本案例是全球第一例女性，她在2017年首先接受來自親屬捐贈的高CD-34含量的的成人「單倍體細胞」周邊血移植，隨後接受在永笙註冊表 搜尋到的5/8 HLA 匹配的 CCR5Δ32/Δ32 突變基因的臍帶血移植治療。在移植100天後，患者100%成功植入臍帶血細胞，且未檢測出HIV病毒；移植37個月後，患者停止「抗反轉錄病毒療法 (ART)」，接下來的14個月內均無檢測到愛滋病毒之RNA，正式宣告痊癒。

由於愛滋病毒是透過CCR5輔受體感染細胞，基因突變後的CCR5Δ32/Δ32細胞缺少這個受體，愛滋病/白血病患透過化療殺死血癌細胞後，植入有CCR5基因突變的細胞，愛滋病毒無法感染新植入的突變細胞，便能藉此發展出抗愛滋病毒的免疫系統。

永笙-KY表示，前一陣子中國科學家以人工基因改造方式製造出CCR5突變的 [愛滋病毒免疫寶寶]，即是以此依科學原理所設計，但改造胚胎細胞會造成極大倫理評擊。永笙目前公庫血庫中有上百劑先天CCR5基因突變的血袋細胞，一但有臨床需求，可立即提供協助，完全符合倫理需求。

急性骨髓性白血病 (AML) 是成人急性白血病最常見的亞型，目前沒有具體的數據顯示HIV感染者被診斷為急性白血病的確切機率，這取決於許多因素，包括患者的年齡、性別、疾病控制情況、是否接受抗逆轉錄病毒治療（ART）等。美國 HIV 感染者的白血病發病率增加了2.5倍，而法國AML 發病率則是增加了2倍。一般來說，接受抗逆轉錄病毒治療（ART）的感染者終生罹患癌症的風險為 25% 至 40%，其中惡性腫瘤約佔所有 HIV 相關死亡的 33% 。

永笙-KY表示，這次成功經驗讓研究團隊看到，若愛滋病患者為治療其他疾病而接受臍帶血細胞治療，將有機會能連帶治癒愛滋病。除上述應用外，永笙細胞新藥開發進展包含: 一項美國FDA藥證申請中，兩項美國FDA核准二期臨床實驗執行中，此外還有一項TFDA一期臨床執行中。