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精準治療來臨!胃腸道基質瘤新藥獲TFDA核准

2021-07-03 08:00經濟日報 蘇璽文

胃腸道基質瘤(GIST)屬於罕見胃腸道惡性腫瘤之一,大部分的胃腸道基質腫瘤是由KIT與PDGFRA基因變異造成,然而,部分屬於PDGFRA基因突變型腫瘤的患者,當前的治療並無法帶來有效治療。

中華民國癌症醫學會陳立宗理事長建議,胃腸道基質瘤患者應透過基因檢測判別基因突變類...
中華民國癌症醫學會陳立宗理事長建議,胃腸道基質瘤患者應透過基因檢測判別基因突變類型,以把握精準治療的機會。中華民國癌症醫學會/提供

中華民國癌症醫學會陳立宗理事長指出,胃腸道基質瘤平均發生率約百萬分之10至20,其中有5%至7%是屬於位於外顯子12、14、18突變的PDGFRA基因突變,而外顯子18突變(含D842V突變)約占PDGFRA基因突變的九成。然而,目前針對此種突變的胃腸道基質瘤患者,係採以KIT基因變異原則方式治療,治療效果並不明顯,說明此種治療未能提供此類罕見型胃腸道基質瘤患者合適的治療。

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TFDA在今年四月核准GIST突破性基因精準藥物,針對血小板衍生生長因子α受體(PDGFRA) D842V突變,及無法切除或轉移性胃腸道基質瘤的成年患者提供有效且精準的治療。財團法人台灣分子醫學會葉俊男理事長說明,GIST突破性基因精準藥物是一種酪胺酸激酶抑制劑,會與PDGFRA和PDGFRA D842突變體結合,用於抑制與激酶抑制劑抗藥性有關的PDGFRA D842V突變體自我磷酸化與分子組成活化的腫瘤細胞增生。

財團法人台灣分子醫學會葉俊男理事長也期盼,未來可將GIST突破性基因精準藥物納入...
財團法人台灣分子醫學會葉俊男理事長也期盼,未來可將GIST突破性基因精準藥物納入健保,幫助此類罕見基質瘤患者得到有效且精準的治療。中華民國癌症醫學會/提供

葉俊男理事長指出,國外臨床試驗證實,有97%的PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的胃腸道基質瘤患者,在第一線使用GIST突破性基因精準藥物後,腫瘤明顯縮小,且無疾病惡化存活期延長至34個月。相較於過往回溯性研究顯示,使用當前第一線標靶藥物的PDGFRA D842V基因突變的患者,平均無疾病惡化存活期為2.8個月,僅是接受相同治療但不具PDGFRA D842V突變患者存活期的十分之一左右。

陳立宗理事長建議,胃腸道基質瘤患者應透過基因檢測判別基因突變類型,以把握精準治療的機會。葉俊男理事長也期盼,未來可將GIST突破性基因精準藥物納入健保,幫助此類罕見基質瘤患者得到有效且精準的治療。

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