陸基因編輯試驗受試兒童死亡 2周內遭曝光第2起

大陸再出現基因編輯治療受試孩童死亡的案例。1名患有罕見遺傳病的男童，被揭露去年8月參與臨床試驗後死亡，事件疑似被隱瞞1年。涉事公司發布聲明稱，男童是因嚴重免疫反應死亡，事件已在規定時限內上報。這是2周內第2起被揭露的相關案例。

綜合明報、彭博及美國醫療新聞網站STAT News報導，該試驗2024年12月在上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心進行，招募4至8歲、仍具行走能力但運動功能受損的裘馨氏肌肉失養症（DMD）男童。

男童接受1款新型CRISPR DNA基因編輯療法「HG302」，以經改造的腺相關病毒（AAV）為載體，將DNA編輯成分遞送至細胞。死者是第4名、也是最後1名受試者，接受較高劑量。

STAT指出，輝大基因最初採用低劑量給藥。公司前執行長陸英明去年5月對外表示，首名低劑量受試者體內，只偵測到微量抗肌萎縮蛋白，即DMD患者體內缺失的關鍵蛋白。輝大隨後將劑量提高至每公斤體重約100兆個病毒顆粒。然而此後15個月，輝大再無對外公布進展，陸英明亦離職。今年2月，1個臨床試驗平台將該研究狀態標示為「已完成」。

輝大基因於報導刊登後發布聲明證實，死亡的男童在接受高劑量AAV載體全身性給藥後，出現嚴重免疫反應，發展為急性呼吸窘迫綜合症並最終死亡。事件已在規定時限內，依照醫院倫理審查及研究監管程序，完成通報，完整研究結果已於今年1月提交同儕評審，後續將隨論文發表公布更多細節。並指其他3名受試者未出現同樣嚴重的臨床症候群。

2周前，國際學術期刊《科學》披露，1名患有罕見遺傳病的6歲女童，去年3月在上海接受基因編輯治療後死亡，但研究團隊之後發表論文時，沒有提及該項人體試驗。有關單位和上海交通大學醫學院已展開調查。

上述2起案例均屬「研究者發起臨床研究」（IIT）。近年IIT大幅成長，加速中國先進細胞與基因療法的發展。不過接連曝光的受試者死亡事件，讓外界進一步審視其監管機制、安全通報及資訊公開是否跟上產業發展速度。

陸媒「每日經濟新聞」報導，信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯指出，此類事件不僅為患者家庭帶來無法挽回的傷痛，也可能讓海外市場對中國生物醫藥IIT臨床研究的規範性與數據可靠性產生質疑，進而對未來的跨境投融資、合作造成負面影響。

肖嘯進一步指出，近來曝光的2起基因編輯試驗死亡事件都發生在IIT試驗中，而經過大陸國家藥監局批准的同類臨床試驗，都沒有發生致命性副作用，顯示大陸部分透過IIT開展的基因治療研究，為追求「全球首創」可能存在推進過快、風險認識不充分等問題。