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今年唯二的金獎榮耀，分別由台大基因醫學部治療AADC缺乏症團隊，以及輝瑞大藥廠以抗新冠病毒藥物倍拉維（Paxlovid），勇奪代表全球第一的最高殊榮。
AADC是罕見遺傳性神經疾患，但居然與台灣人基因有密切關連。全球AADC缺乏症個案中，超過三成個案來自台灣，罹患AADC兒童會有嚴重發展遲緩、運動異常等狀況，過去治療模式束手無策。
台大基因醫學團隊成功找出基因缺損之處，透過精準立體定位手術將帶有AADC基因的病毒載體，注射至腦部基底核核殼位置來治療，2010年成功完成首例治療，更創下全球唯一治療小於2歲紀錄，至今完成超過30例罕病兒童，40%患者可以正常行動；2013年團隊再運用3-OMD血片檢驗技術啟動新生兒篩檢，一連串照護模式，不僅在2019獲得國際兒科聖經級教科書級Nelson Textbook of Pediatrics引用。歐洲藥品管理局（EMA）更於去年授予這項基因治療藥物的上市許可，成為全世界唯一獲准的AADC缺乏症治療方式。
另外，從最近幾屆國家生技醫療品獎評選結果觀察，台灣因應疫情，無論是政府、醫療單位和產業都快速應變，並且做到研發品質管控。此次頒獎典禮，也邀請輝瑞大藥廠總監馮幸琪分享這屆獲得金獎的抗新冠病毒藥物開發歷程。
馮幸琪表示，其實早在2003年SARS的時代，輝瑞已開始投入抗病毒研究，雖然SARS戲劇化地退場，然而科學家的努力並沒有白費，當COVID-19爆發時，輝瑞快速啟動這個領域的研究，因此很快找到適合標的，並快速完成一、二、三期臨床。
她表示，在過程中，團隊打破組織階級、快速溝通，共同追求一個目標，就是想要將這項藥物快速送到病人手上。加上政府的遠見，早在國內疫情爆發前，就已經和輝瑞聯絡，希望快速把產品引進台灣。感染症醫學會和相關醫學會與政府合作宣導，讓醫生、醫護人員及藥師能快速了解這項藥物，幫助病人可以正確使用。
馮幸琪提到，輝瑞秉持一貫的研發精神，持續蒐集「真實世界數據（Real-World Date」驗證安全性與有效性，目前已經至少有7個國家發表17篇相關研究報告。
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