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全球罕見疾病領域迎來關鍵轉機！安基（7754）5日表示，公司於剛落幕的2026年國際甘迺迪氏症協會 (Kennedy's Disease Association, KDA) 年會中，憑藉其治療脊髓延髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症）之首創新藥 AJ201（Rosolutamide）的卓越科學數據，成為全場焦點。
在競爭對手Nido於臨床解盲接連失利後，安基的AJ201已然成為目前全球研發進度最快、且最具潛力的領航藥物，為長期處於無藥可醫困境的SBMA病友點燃了最實質的希望曙光。
本次KDA會議匯聚了全球頂尖的神經科學家與臨床醫師。安基在會中發表兩份關鍵科學摘要，深度揭露AJ201的轉錄體學（Transcriptomics）研究成果。數據顯示，AJ201不僅能精準啟動Nrf2抗氧化途徑，強化細胞抗壓能力，更能有效調控多條生物軸，促進突變雄性素受體（mAR）蛋白的降解。
試驗主持人Christopher Grunseich博士在專題演講中，分享了AJ201在二期臨床中展現出的積極訊號：不僅具備優異的安全性和耐受性，在生化指標與初步療效訊號上更展現出令人振奮的結果。相較於同類藥物Nido因療效不足導致研發停滯，AJ201的多重藥理機制（Multimodal Mechanism）證明了其在藥物獨特性上的領先地位，確立了其作為「First-in-Class」首創新藥的科學高度。
目前全球已有遠超於1.2萬名SBMA確診患者，年市場規模預估達15億美元以上。在Nido退出市場後，AJ201已成為目前唯一進入全球三期策略佈局的創新藥物，其市場稀缺性與商業價值已成為國際授權客戶關注之焦點，目前正與國際客戶洽談，積極推動AJ201全球專利授權之商機。
安基董事長暨總經理黃文英指出：「我們正站在歷史的轉折點。AJ201獲得美國FDA快速審查認定（Fast Track Designation）後，我們擁有與法規單位更頻繁溝通與滾動式審查的優勢。這不僅是安基的成就，更是SBMA病友社群的重大突破。」
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