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史上最貴 治療失明藥 定價2,500萬

2018-01-05 00:51經濟日報 編譯易起宇、余曉惠/綜合外電

美國藥廠Spark Therapeutics研發基因療法,可用來治療遺傳性失明疾...
美國藥廠Spark Therapeutics研發基因療法,可用來治療遺傳性失明疾病。 網路照片

美國藥廠Spark Therapeutics表示,上月獲美國食品藥物管理局(FDA)核准的治療失明基因療法新藥,定價為85萬美元(約新台幣2,530萬元),這將是目前市面上最昂貴的藥物。

Spark執行長馬拉佐表示,這款基因療法新藥定價一劑為42.5萬美元,代表治療雙眼的代價為85萬美元。雖然價格高昂,但遠低於該公司幾周前暗示的價格,馬拉佐上月曾說這種一次性療法的價格超過100萬美元。

經濟日報提供
經濟日報提供

這款名為「Luxturna」的藥物,是全美第一個獲FDA核准、用於遺傳疾病的基因療法,對象為全美僅有幾千人得到的遺傳性視網膜疾病「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA),可透過將正常版本的基因直接注射進患者眼睛裡,促進患者身體製造對視力極為重要的蛋白質。這種遺傳性病變原本沒有治療處方,患者通常會在成人後變成全盲。Luxturna是一次性的療法,協助罕見遺傳性眼盲患者恢復視力。

在Luxturna之前,市面上最貴藥品是葛蘭素史克(GSK)生產、用於兒童罕見免疫疾病「嚴重複合型免疫缺乏症」。原本世上最貴藥品是荷蘭藥廠UniQure研發的基因治療藥物「Glybera」,價格高達100萬美元,但銷售不佳已於去年下架。

Spark和其他藥廠已開始為其他疾病研發基因療法,包括血友病在內。但隨著基因療法出現進展,諾華(Novartis)、吉利德(Gilead)等藥廠的CAR-T免疫療法也獲FDA批准上市,不禁讓人思考一個問題:藥廠應該就其取得的科學進展收取多少費用、而社會大眾是否又負擔得起。

Spark在回應價格問題時表示,已和保險業達成有別於傳統的付款方式,若患者用藥後視力沒有大幅改善,會退還部份款項。Spark也在等待美國主管機關核准,把藥品賣給保險商而非醫療院所、讓保險業者來分期支付款項。若能立下先例,將有機會促成法規改變,讓更多患者分期攤提藥物成本。

FDA
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