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全球首例遺傳病基因治療 Luxturna可能要價100萬美元

2017-12-26 15:25基因線上 基因線上

美國食品藥物管理局(FDA)於12月19日(美國時間),核准第一個遺傳性疾病的基因治療藥物「Luxturna」(voretigene neparvovec-rzyl),它能治療遺傳性的視網膜疾病(retinal disease)——萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis,簡稱LCA),主要是透過修復患者等位基因(biallelic)RPE65突變來達到治療的效果,此藥物由Spark Therapeutics研發。

基因線上提供
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早在今年1月,Luxturna就獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格,今年7月,美國FDA也接受Spark Therapeutics所提出的藥證申請,並授予其優先審查資格。

LCA患者因RPE65突變而使得視網膜錐狀細胞(cone cells)和桿狀細胞(rod cells)等感光細胞(photoreceptors cells)會逐漸失去功能並壞死,最終導致完全失明。美國目前約有1000~2000名LCA患者。

FDA也指出,Luxturna在第3期臨床試驗中,呈現極佳的療效。在接受治療的29名LCA患者中,有27名(93%)患者的視力有明顯的改善,並且能在暗光下自主走過一條充滿障礙的道路。後續追蹤數據也顯示良好的節果,在治療1年後,仍然有21名(72%)患者可以流暢地通過測試。

Spark Therapeutics發言人指出,明年(2018年)一月初才會公布藥價,而華爾街(Wall Street)分析師預測藥價可能高達100萬美元,未來或許仍有調降的空間。總而言之,對LCA患者與其家屬來說,Luxturna的上市可能是一個好消息,而藥價太高卻是一個壞消息。

本文獲《基因線上》授權刊出,原文網址。原標題為:「全球第一! 基因治療藥物Luxturna獲FDA核准」

FDA 孤兒藥 基因療法
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