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反義RNA新藥 有望終結亨丁頓氏舞蹈症

2017-12-28 22:37基因線上 基因線上

亨丁頓氏舞蹈症(Huntington’s disease)是一種神經退化性疾病,主要致病原因為huntingtin基因產生突變,使得huntingtin蛋白質的電荷改變而產生摺疊錯誤,而泛素系統(ubiquitin system)無法移除這種摺疊錯誤的huntingtin蛋白質,堆積在大腦基底核(basal ganglia)導致該區的神經細胞壞死,進而影響人體的運動及認知功能。

基因線上提供
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英國倫敦大學學院神經研究所(University College London, Institute of Neurology)Sarah Tabrizi教授所率領的研究團隊,在Ionis製藥公司的資助下,進行第一個藥物治療人類亨丁頓氏舞蹈症臨床試驗。而12月11日(英國時間)該研究團隊指出,新藥IONIS-HTTRx能有效治療亨丁頓氏舞蹈症,而且具有不錯的安全性及耐受性。

IONIS-HTTRx是一種人工合成的單股RNA(反義RNA,antisense RNA),能結合huntingtin基因轉錄(transcription)的mRNA,以干擾後續轉譯(translation)之方式,使huntingtin蛋白質無法被製造,進而延緩亨丁頓氏舞蹈症病情惡化,或者預防它發生。

該研究團隊從英國、德國、加拿大等研究中心,挑選46名早期亨丁頓氏舞蹈症患者,進行這項第1/2a期臨床實驗,分別接受不同劑量的IONIS-HTTRx和安慰劑,而這些患者年齡為25歲到65歲之間。研究結果顯示,患者腦脊液中huntingtin的含量,隨著IONIS-HTTRx劑量的增加而降低。

然而,更進一步的實驗結果,包含亨丁頓氏舞蹈症的改善情況、藥物的注射劑量以及反義RNA的序列以及未來的研究計劃,他們預計將於2018年上半年舉行的科研會議和後續發表的研究論文中陸續公開。此外,羅氏藥廠(Roche)以4500萬美元取得Ionis製藥公司的授權,因此後續的臨床試驗和商業開發都將由羅氏藥廠進行。

對亨丁頓氏舞蹈症患者及其家屬來說,這項臨床試驗的結果,無疑帶給他們無比的希望。除此之外,本項臨床試驗所採取的新藥治療模式,不僅能有效標靶致病蛋白質,且具安全性跟耐受性,無疑地提供其他神經退化疾病[包括阿茲海默症(Alzheimer’s disease)和帕金森氏症(Parkinson’s disease)〕臨床藥物研究團隊,一個全新的藥物研究開發方向。

本文獲《基因線上》授權刊出,原文網址。原標題為:「舞動人生新契機 反義 RNA 新藥有望終結亨丁頓氏舞蹈症」

羅氏藥廠 阿茲海默症
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