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治癌重砲手CAR-T 為何這麼威?

2017-09-01 21:36基因線上 基因線上

美國 FDA 於本週三 (美國時間 8 月 30 日) 宣布批准諾華製藥 (Novartis) 的 CAR-T 治療藥物 Kymriah (tisagenlecleucel) 上市,價格為美金 475,000元,預計將帶來創造數十億美元的營收,為近年來基因修改技術應用於癌症免疫療法(immunotherapy)的重大突破,也對多年投身於該領域研究的科學家們帶來令人振奮的好消息。

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治癌重砲手CAR-T 對準急性淋巴細胞白血病

美國國家癌症研究所(National Cancer Institute, NCI)統計,全美每年約有3,100名20歲以下的孩童與青年,被診斷出罹患急性淋巴細胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL),尤以B細胞型最常見。該疾病不僅治療選擇少,且經化療失敗後的患者僅有16-30%的存活率。

Kymriah使用基因修飾技術CAR-T,用於治療罹患復發性和難治性的B細胞型ALL之25歲以下患者。首先收集患者的T細胞,以基因工程技術導入CAR基因,使T細胞表現CAR受體而能高精準度辨識並殺死具有表面上特異性抗原(CD19)的癌細胞;再將武裝後的T細胞大量複製,輸回病人體內執行他們的任務,可說是當前最威力十足的癌症免疫療法之一。

然而,高抗原辨識度的CAR-T細胞在攻擊癌細胞後所產生的細胞因子,也會造成患者免疫系統的異常反應,以及對非腫瘤細胞所產生的微量抗原而引發脫靶毒性。因此雖然眾多藥廠如諾華、朱諾(Juno Therapeutics)、風箏製藥(Kite Pharma)、藍鳥生物(bluebird bio)等皆投入臨床試驗,希望搶得市場先機,但安全性的問題仍是能否成功上市的關鍵。

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即使通過審核 安全性仍須長期評估

早在今年7月,美國FDA就已派出專案小組,持續關注諾華藥廠研發中的基因治療藥物Kymriah之安全性。根據諾華藥廠的Kymriah臨床試驗顯示,63名收案患者於3個月內的整體緩解率(overall remission rate, ORR)為83%。且使用Kymriah治療的患者,有近半數會產生細胞激素釋放症候群(cytokine release syndrome, CRS)的現象,導致高燒、類感冒症狀及神經疾病等副作用;其他嚴重副作用還有感染、低血壓(Hypotension)、急性腎損傷(Acute kidney injury)、缺氧等。多數症狀會在使用Kymriah的22天內產生。

有鑒於上述副作用,FDA藥品風險評估暨管控計畫(Risk. Evaluation and Mitigation Strategy, REMS)也特別針對Kymriah提出相關安全措施,例如要求提供Kymriah的醫院及診所須取得處方認證,並安排醫療人員接受相關培訓,以落實該療法之風險控管。且為了進一步評估Kymriah的長期安全性,諾華仍需對使用Kymriah治療的患者進行後續觀察研究。

FDA生物製劑評估研究中心(CBER)的總監Peter Marks博士表示:「目前白血病治療的方式很有限,因此這次Kymriah的成功,不僅提供患者一項新的治療選擇,其緩解率與存活率也有所提升,為白血病治療的重大突破。」FDA委員Scott Gottlieb也提到:「癌症治療正邁入嶄新的時代,我們已經可以透過重新改裝患者本身的細胞來打擊癌症,如基因治療、細胞療法等新技術,都讓這些頑強的疾病有被治癒的可能性。而FDA也將從旁協助,加速審查流程,讓這些極具潛力的突破性治療能挽救更多生命。」

本文獲《基因線上》授權刊出,原文網址。原標題為:「世界首例!諾華 CAR-T 療法獲 FDA 核准 開啟癌症治療新時代」

癌症 CAR-T FDA
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